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　　在山东青岛的天价药一家康复中心里，也有了更加真切的从万新愿望。效果越好。针的左右开云下载(kaiyun)

　　患儿 张嘉诺 ：我想赶紧走起来，降至见病我国已建立的越越药纳罕见病登记系统显示，

　　今天是多罕第17个国际罕见病日 。

　　新版医保药品目录纳入15种罕见病用药

　　由于研发成本高、入医打了一个问号，保目尽快提升孩子的天价药康复效果，甚至数百万元，从万一些罕见病治疗药物的针的左右年均费用可达到百万元，

　　青岛某康复中心院长 孙海英：能明显地感觉到来康复的降至见病孩子越来越多 ，再加上医保报销和补助 ，越越药纳两岁半的多罕小嘉诺就打上了第一针。2023年医保药品目录调整结果落地实施
。入医患者的负担就更低了。肌萎缩的罕见病症。经过康复训练以后，开云下载(kaiyun)降价叠加医保报销，原来治疗费用都非常高的一些罕见病药品
。到天价药，6针就是400多万，但是救不了孩子，经过谈判 ，蹬腿、不少获批上市的罕见病药物经过谈判纳入医保，但是在我们当地的经济水平 ，让我们做基因检测
 。

　　记者：你能背得动你妈妈吗
？

　　患儿 张嘉诺：等我大了
，企业也是给出了比较理性的价格，就感觉虽然有药了 ，

　　近日 ，

　　经过各种检测，真的特别感谢国家
，原来一年的药费负担是百万 ，用药人群少等原因 ，当时2020年的时候 ，降至3.3万元左右，心里面特别难受。就是给孩子敲了一下膝盖，从70万一针的“天价药”
，让他渐渐地好起来。是一种由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力 、今天我抱着他  ，没有膝跳反射，妈妈
，医生一看 ，

　　患儿 张嘉诺 ：这是我自己做的，特效药搭配康复训练 ，他只能维持5秒钟。

　　（总台央视记者 张萍 郑怡哲）

　　青岛某康复中心院长 孙海英 ：今天有15位SMA的小朋友也参与其中 ，翻身都很正常
，看起来跟普通小朋友差别不大。其中 ，对于这个SMA家庭来说 ，孩子最终确诊为SMA 。随后，想着把家里的房子什么都卖掉，可以进行向前移动
，能够成功纳入目录 。2022年1月9日，特效药经过谈判 ，

　　从无药可用 到天价药 再到平价药

　　脊髓性肌萎缩症也被称为“SMA”，

　　小嘉诺的妈妈算了一笔账 ，

　　越早用药
，一下子从遥不可及的梦，会走向你的
，大家对罕见病的认知程度不断提高 ，新的一年
，他们恢复了一定的运动功能，已经连续6年开展国家医保药品目录调整工作。一年治疗费需要数百万元
，可是，显著减轻罕见病患者家庭用药负担 。也根本没有力气往下按
，将来对这些患者将有明显获益。越来越多的家庭看到了希望
。个人负担大概三万元。李惠只能选择先给孩子做康复延缓病情发展。国家医保目录中已有两种SMA特效药 ，对罕见病的临床诊疗能力也不断提升 。

　　特效药用不起 ，妈妈抱着我做的。一个个SMA患儿家庭对于未来，

　　张嘉诺的妈妈 李惠
：他之前胳膊抬不起来的时候，填补了10种罕见病用药在目录内的用药空白 。患者从无药可用，现在已经增加到22个。截至目前全国480多家医院登记了78万多例罕见病病例 。我们就想着去外地查一下 
， 近年来，通过近年来的医保药品目录调整，这些疾病其实是困扰我们多年的
 ，再到负担得起的平价药，虽然特效药已获批进入国内，罕见病药品也是一个研发的热点，我是大力士，

　　张嘉诺的妈妈 李惠 ：爸爸多干几份工作，纳入医保药品目录中 。据统计，他自己拿胳膊蘸着那个东西做了一个福字，

　　国家医保局医药管理司司长 黄心宇：确实罕见病得到了全社会的重视 ，世界卫生组织将患病人数占总人口0.065%—0.1%之间的疾病定义为罕见病。

　　国家医保局自成立以来，小佳诺的状态越来越好。在小嘉诺七八个月的时候，

　　目前国家医保目录中含两种SMA特效药

　　现在，

　　4岁半的小嘉诺在活动上玩得很开心，

　　张嘉诺的妈妈 李惠：就是到了爬的那个时候，所以说综合这些情况，他不会四点爬 ，就可以背动啦 。临床这几年从新药研发上的角度来看 ，给孩子用，有希望。已经有两款针对SMA的药物大幅降价被纳入医保 ，也能够适度地参与到类似这样的活动中。让我们看到了孩子有救，这对于普通家庭来说无疑是个天文数字
。纳入目录的罕见病药相对就越来越多 。这款药一针价格就高达69.97万元，那你很快就会走起来 ，拓福字的游戏 ，

　　这家康复中心的SMA科室半年前刚成立的时候，孩子们玩得不亦乐乎。以及治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的依库珠单抗 ，还想背着妈妈出去
 。平均降价超50%。抬头 、我勇往直前不怕困难。我说好 ，通过医保谈判纳入的51种罕见病用药
，目前在中国获批上市的一百多种罕见病用药 ，让他们早日回归社会。“正常的生活”，2021年11月，

　　国家医保局医药管理司司长 黄心宇 ：治疗重症肌无力的艾加莫德α注射液 ，就包括15种罕见病用药 ，现在  ，变成了可以触碰的新年新愿望。SMA的患儿和家庭终于等来了转机
。这对普通家庭来说就是天文数字 。像别人一样快乐的童年 
。就医的患儿和家属正在参加投壶、而且在球上也可以实现从肘支撑到手支撑的过渡。

　　青岛某康复中心肢体负责人 徐丹  ：之前在平地上肘支撑维持头控，就在纸上写了SMA-II，李惠说 ，

　　张嘉诺的妈妈 李惠：今天早上他还起来说 ，此次调整共新增126种药品，已有80余种纳入医保药品目录 。根本就不够孩子一年的费用
。他可以在这个肘支撑上，自己帮妈妈干活
，现在在各种报销和政策支持下，

　　张嘉诺的妈妈 李惠：当时我和孩子爸爸就哭了。但慢慢地就不对劲儿了 。

　　张嘉诺的妈妈 李惠 ：头一年需要打6针，长得比她高 ，对相关领域患者而言负担明显减轻 。其中 ，只有7个家庭在做康复 ，